当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)在官网发布新闻稿称,批准福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)和瑞士基因编辑公司CRISPR Therapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病(SCD)患者。根据新闻稿,Casgevy是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。
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