在设计药物的控制下 细胞移植治疗小鼠帕金森病

威斯康星大学麦迪逊分校的神经科学家将基因开关植入神经细胞中，这样患者就可以通过服用不会影响任何其他细胞的设计药物来改变其活动。这些细胞是神经元，负责产生神经递质多巴胺，多巴胺的缺乏是导致广泛的运动障碍帕金森病的罪魁祸首。

多巴胺是协调运动所必需的大脑化学物质。多巴胺替代疗法是治疗帕金森病的标准疗法，通常会随着时间的推移而失去效果，随着干细胞技术的出现，生物医学研究人员已经探索了在实验室中制造多巴胺产生细胞用于移植的概念。尽管医生已经测试了多巴胺细胞移植，但当移植的细胞产生过多或过少的必需神经递质时，治疗常常会失败。

在 2016 年 4 月 28 日发表在《细胞干细胞》杂志上的一项研究中，威斯康星大学麦迪逊·韦斯曼中心的神经科学教授 Su-Chun Zhang 创建了两种相关的细胞类型。当他们检测到设计药物时，其中一种会增加多巴胺的产生;另一种会增加多巴胺的产生。另一个则将其扼杀。

张和共同第一作者陈跃和熊曼从人类胚胎干细胞中培养出了特殊的神经细胞，这些细胞能够形成人体内 220 种细胞类型中的任何一种。他们的行为测试旨在显示小鼠帕金森氏症症状何时减轻，结果证实“向上”和“向下”开关均按预期执行。结果表明，有一天可能可以恢复多巴胺神经元移植来帮助帕金森病患者。

但移植对调节药物有反应的细胞的能力可能会有更广泛的应用，张说，他是胚胎干细胞转化为神经细胞的先驱。“我是一个神经学家，帕金森病模型在小鼠身上已经建立得很好——你可以测量它们的行为结果。如果动物康复了，那一定是由于移植细胞分泌了多巴胺。”

张说，细胞往往具有相当特定的作用，用良性药物控制它们的能力可以找到其他用途。例如，在糖尿病中，“也许可以移植分泌胰岛素的β细胞，患者可以用设计药物控制胰岛素分泌。”